系统性轻链（AL）淀粉样变是最常累及肾脏的淀粉样变性。尽管AL淀粉样变是一种罕见的疾病，在西方发病率大约一例每10万人年，由于其有限的治疗和多器官受累，仍然是肾病学家的一大挑战。欧洲血液透析（ERA-EDTA）会议上，来自中国南京的XiangHuaHuang目前中国AL淀粉样变治疗的临床试验和研究进展。
根据中国AL淀粉样变患者的大型队列研究，Huang等发现接受了特殊治疗（化疗或自体造血干细胞移植）患者的中位生存期为58.6个月，而未经过特殊治疗的患者中位生存期仅为14.2个月（P0.）。毫无疑问化疗可以延长生存期，提高AL患者的生存质量。目前对AL患者的治疗策略可以分为三类：高剂量马法兰加自体干细胞移植（ASCT），传统（或标准）化疗，新药（硼替佐米，沙利度胺和来那度胺）治疗。确定器官受累程度有助于评估不同治疗方案的相关风险。治疗策略取决于治疗疗效和毒性之间的平衡。新型药物硼替佐米对AL有效，但其确切机制还不确定。
Huang等在肾AL淀粉样变的患者中评估硼替佐米与地塞米松（BD）治疗的疗效和安全性。取72例初发AL患者，这些患者有肾（％），心脏（72.2％），肝脏（19.4％），或神经系统（9.7％）受累，曾行平均2个BD疗程治疗。在平均2月的治疗时间后，有75%的患者有血液学效果，包括44.5%的完全有效。1年治疗后50%患者有肾效果，40.4%患者有心血管效果。2年治疗后肾效果达到60%，心血管效果45.5%。患者的平均生存期为45个月，12个月和24个月的生存率分别为83.0%和75.8%。患者的ECOG-PS评分，尿素氮以及蛋白尿和总生存期相关。
为了进一步提高AL淀粉样变患者的反应率，Huang等设计了单中心，前瞻性随机对照试验，以评估硼替佐米加BD在ASCT治疗前诱导化疗的疗效。56例新发AL淀粉样变患者，有肾（％），心脏（57.1％），肝（7.1％），或神经系统（8.9％）受累。随机分为BD+ASCT组和仅ASCT组，每组28例。结果发现，BD+ASCT组12和24个月的完全缓解率（67.9％和70％）较仅ASCT组高（35.7％和35％，P=0.03）。平均随访28个月后，BD+ASCT组的平均存活率为95.0%，而仅ASCT组仅有69.4%（P=0.03）。初步数据显示使用BD+ASCT治疗AL淀粉样变的结果优于仅使用ASCT治疗。
（凯德传媒采写）
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